近年来，中国创新药产业正在经历快速而深刻的变化。从抗体药物、抗体偶联药物，到细胞治疗、RNA药物和基因治疗，中国企业和科研机构正在越来越多的新兴治疗领域参与全球竞争。
值得深入思考的问题是：为什么一些最初由欧美企业率先布局的新兴治疗技术，中国能够在相对较短的时间内形成如此活跃的研发和临床开发格局？这种发展速度来自科学创新能力的提升、工程化优势、激烈的市场竞争，还是与中国正在形成的生物医药创新生态有关？更重要的是，这种快速扩张能否进一步转化为真正具有原创技术和临床差异化价值的产品？
围绕这些问题，中国科学技术大学王育才教授团队在Nature Reviews Bioengineering发表Down to Business专栏评述文章《Translation of in vivo CAR-T in China》，文章结合作者团队在药物递送、RNA技术和产业转化方面的实践经验，以近年来快速发展的体内CAR-T（in vivo CAR-T）为切入点，分析中国生物医药产业快速发展的动力、转化机制，以及这一模式下阶段需要面临的挑战。
中国已成为全球体内CAR-T临床开发最活跃的地区
文章系统梳理了全球公开注册的临床研究，呈现了目前体内CAR-T研发和临床开发的全球格局。
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全球范围内，处于临床阶段的体内CAR-T项目共64个，其中57个在中国开展评估，占比近90%；54个由国内团队自主研发，仅3个候选物来自海外企业。
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从更广泛的研发管线来看，中国已披露的临床前和临床项目超过100个，过去三年相关项目数量增长近5倍。
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驯鹿生物IASO208成为首个获得美国FDA IND许可的中国原研慢病毒体内CAR-T产品，也表明中国开展的IIT研究数据已经开始用于支持国际注册开发。
图1 全球及中国临床阶段体内CAR-T项目格局，以及中国项目在递送方式、适应症、靶点和转化生态方面的主要特征
这些数字说明，中国已经成为全球体内CAR-T研发和临床探索最活跃的地区之一。但文章同时强调，项目数量本身并不能代表技术领先，也不能预示最终的临床和商业成功。
同期Nature News的相关报道也注意到了这一现象：中国团队在推动体内CAR-T进入临床方面表现活跃，而这一领域较早的基础研究和技术探索则主要来自欧美团队。这也提示，临床项目数量并不等同于长期技术优势，未来的竞争最终仍将回到技术创新和产品差异化本身。
中国体内CAR-T为何发展如此迅速：一套独特的医药产业转化生态系统
体内CAR-T的早期技术探索主要起源于欧美，而中国在进入相对较晚的情况下，迅速形成了较大规模的研发和临床开发活动。文章认为，这一现象并不能简单归因于某一项技术突破，而与高校、政府、医院和资本共同构成的转化生态密切相关。
1.产学研并行的竞争浪潮，快速拉低行业门槛
与欧美相对成熟和集中的生物技术市场相比，中国一些新兴治疗领域仍有较多技术和商业空间。一个方向一旦显示出较好的科学可行性和开发潜力，往往会在较短时间内吸引大量高校团队和生物技术公司进入。
在体内CAR-T领域，这种并行探索涵盖靶向慢病毒载体、mRNA递送、T细胞靶向以及CAR结构设计等多个方向。高校实验室提供新的工程方法、技术积累和专业人才，企业则将其中具有转化潜力的方案进一步推进为开发项目。随着人员和技术在高校与产业之间流动，相关的生产工艺、分析方法和专业服务能力也不断积累，从而降低后续项目进入这一领域的技术门槛。
2. 高校科研成果转化路径逐渐完善
高校科研评价体系从“唯论文”向多元化评价转型，技术转移、成果转化、新药开发均被纳入考核认可范围。专利授权、校企合作、科研人员创办衍生公司（spin-out）为实验室技术进入产业开发提供了更加直接的路径，也使部分学术成果能够更早进入产品开发阶段。
3. 公共资源和基础设施支持技术转化
除科研经费外，地方政府还通过研发设施、公共技术平台、产业服务和早期孵化环境等方式支持创新项目。对于体内CAR-T这类涉及递送、生产、分析和临床开发等多环节的复杂技术而言，这些公共资源有助于降低企业独立建立完整研发体系所需的时间和成本。
近年来，国家和地方层面也开始出现针对体内CAR-T等前沿治疗技术的专项支持，进一步推动高校、企业和临床机构之间的合作。
4. IIT缩短临床观察与技术优化之间的反馈周期
研究者发起的临床研究（IIT）并非中国独有，但中国大型公立医院较强的临床研究能力，使IIT成为部分新兴治疗技术开展早期人体探索的重要方式。
IIT由研究者发起，需要经过机构审批、科学审查、伦理审查以及医院层面的监管，其目的并非直接用于药品注册。但这类研究可以较早提供有关剂量、治疗方案、安全性以及体内药效等方面的人体证据，并将临床观察到的问题重新反馈给研究和开发团队。对于体内CAR-T这类仍处于快速迭代阶段的技术而言，这种“临床观察-技术优化”的反馈过程尤其重要。
与此同时，风险投资、公开资本市场以及港交所18A章等融资渠道的发展，也为生物技术企业获得后续资金提供了更多选择。科研、临床和资本等资源能够较快地围绕一个新兴技术方向组织起来，是中国生物技术转化速度较快的重要背景之一。
从阿法纳生物看平台技术的积累与发展
文章还以作者参与创立的阿法纳生物（AlphaNa Bioscience）为例，说明已有技术平台和转化能力如何支持企业进入新的治疗领域。
阿法纳生物成立于2021年，其早期发展建立在高校知识产权授权以及RNA技术、药物递送、蛋白质工程等方面的研究积累基础上。截至目前，公司已有6个项目获批进入临床研究，其中2个已进入临床II期，1个完成临床II期。
在此前项目开发过程中形成的RNA递送、制剂工艺、生产、分析方法和临床合作能力，随后被进一步用于抗体引导的RNA递送以及体内T细胞工程化。相关项目进入自身免疫疾病IIT研究后，获得的早期临床观察也被用于进一步调整剂量和给药方案，并提出新的技术优化问题。
这一案例说明，对于平台型生物技术企业而言，真正能够被持续发展的并不只是某一个候选药物，而是围绕递送、制剂、分析、生产和临床开发逐步建立起来的一整套能力。
项目数量之外，更重要的是递送技术和产品差异化
文章并没有将中国体内CAR-T项目数量的快速增长简单等同于技术领先。相反，作者指出，大量团队同时进入一个新兴领域虽然能够加快经验积累和技术扩散，但如果不同项目集中于相似的递送路线、靶点和适应症，也可能造成同质化竞争，并消耗有限的资本和临床资源。
因此，下一阶段更值得关注的问题，是能否利用已经获得的早期临床数据持续改进体内CAR-T的关键技术。
目前仍需解决的问题包括：
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提高系统给药后的递送效率，使足够数量的T细胞获得有效的CAR表达；
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提高细胞选择性，减少非靶组织和非目标细胞的修饰；
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实现对特定T细胞亚群更加精准的递送；
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合理控制CAR表达水平和持续时间，在疗效与安全性之间取得平衡；
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明确重复给药的可行性及其对药效和安全性的影响。
这些问题中的相当一部分都与递送系统密切相关，随着越来越多候选产品进入人体研究，早期临床数据将成为检验和优化递送技术的重要依据。过去大量递送系统主要依赖细胞和动物模型评价，而人体中的细胞靶向、组织分布和免疫反应并不一定能够由临床前模型准确预测。因此，如何将早期人体观察转化为下一轮工程优化，将成为体内CAR-T后续发展的关键。
结语
中国体内CAR-T在过去几年快速发展，反映出中国在工程化开发、临床研究和产业转化方面已经形成较强的组织和执行能力。但项目数量本身并不能自动转化为长期竞争优势。随着这一领域逐渐从概念验证进入更系统的临床开发阶段，评价项目价值的标准也会发生变化：不再只是看有多少候选产品进入临床，而要看这些产品是否真正解决了递送效率、细胞选择性、表达控制、安全性和重复给药等关键问题，并最终形成稳定、可重复的临床获益。
对于中国体内CAR-T领域而言，下一阶段更重要的任务，是将已经形成的研发规模、工程能力和临床研究经验进一步转化为原创技术和具有明确差异化价值的产品。这也是文章借体内CAR-T这一案例希望讨论的更广泛问题：一个快速发展的生物技术生态，最终能否把发展速度转化为持续的创新能力。
原文链接：https://doi.org/10.1038/s44222-026-00509-4
